除了推进相关基因疗法的开发外,该轮融资还将用于支持SparingVision的GMP活动,包括生产该产品的第一批临床产品以及监管活动。资金还将用于基因疗法人体试验的启动,该试验将于2021年开始。
事实上,基因疗法在眼部疾病的治疗上早已见曙光。2017年12月,FDA批准Spark Therapeutics公司新型基因疗法Luxturna(voretigene neparvovec),用于治疗一种遗传性视力丧失的儿童与成人患者,这种视力丧失可导致失明。Luxturna是美国批准的首个真正意义上的疗法,这标志着FDA首次批准了针对特定基因突变引起的疾病的直接治疗基因疗法。
SparingVision表示,除了开发针对突变性视网膜色素变性的基因疗法外,其还打算在美国建立据点,并将扩大其管理团队。
值得一提的是,除融资外,该公司现任董事会主席的Stéphane Boissel被任命为公司首席执行官。他接管了公司的联合创始人Florence Allouche的职位。
关于此次融资,Boissel表示,SparingVision在本次融资中获得的支持表明人们对SPVN06的潜力的期待。“凭借其与突变无关的方法,SPVN06可能比目前正在开发的大多数针对RP的基因治疗产品具有更广阔的商业潜力,及被用作在眼科学领域建立经济可行的治疗组合的基础。”
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