2022EHA 前瞻：迪哲医药戈利昔替尼口头报告抢先看

戈利昔替尼 –T 细胞淋巴瘤领域全球首个且迄今为止唯一处于全球关键性注册临床阶段的高选择性 JAK1 抑制剂

上海2022年5月13日 /美通社/ -- 迪哲医药（SSE: 688192）宣布领先在研产品戈利昔替尼（golidocitinib ， DZD4205）临床研究数据入选 2022 年第 27 届欧洲血液学协会（European Hematology Association，EHA）年会口头报告，将于 2022 年 6 月 12 日（北京时间）做大会报告，摘要内容已在大会官网公布。戈利昔替尼是 T 细胞淋巴瘤领域全球首个且迄今为止唯一处于全球关键性注册临床阶段的高选择性 JAK1 抑制剂 ，本次 2022 EHA 最新数据显示其单药肿瘤缓解率（ORR）达到 42.9% ，且其中一半以上患者达到了完全缓解，最长缓解持续时间（DoR）超过 14 个月。戈利昔替尼用于治疗复发难治性外周 T 细胞淋巴瘤（r/r PTCL）获美国食品药品监督管理局（FDA）“快速通道认定”（Fast Track Designation），早期研究成果被多个国际学术会议（2021ICML ， 2021CSCO）选为大会口头报告， 将为外周 T 细胞淋巴瘤患者带来新的希望。

外周 T 细胞淋巴瘤（PTCL）为恶性非霍奇金淋巴瘤，预后极差。一线治疗失败后， PTCL 患者缺少有效治疗手段。戈利昔替尼是新一代口服、高选择性 JAK1 抑制剂，对治疗多种血液肿瘤、实体瘤和自身免疫性疾病都有潜在疗效，首个适应症用于治疗 r/r PTCL ，是公司转化科学的重要研究成果之一。凭借强大的转化科学研究实力，公司最早注意到 JAK/STAT 通路可能介导 PTCL 的发生发展，是治疗 PTCL 的高潜力靶点，通过体外和体内多种研究模型验证了戈利昔替尼抗肿瘤活性。公司随即在全球开展戈利昔替尼用于治疗 r/r PTCL 的临床研究，于 2019 年 9 月完成首例受试者给药，目前处于全球关键性注册临床试验阶段。北京大学肿瘤医院是该项研究中国区牵头研究单位，朱军教授和宋玉琴教授是该项研究中国区主要研究者。  

“目前 PTCL 的一线治疗方案仍以蒽环类药物为基础的 CHOP 或 CHOP 样化疗方案为主，但一线治疗后缓解的患者仍存在极高复发风险。一线治疗缓解后复发或治疗后未缓解的复发难治性病例预后极差。”宋玉琴教授表示，“戈利昔替尼在本次 2022 EHA 所展示的最新数据，单药 ORR 达到 42.9% ，且其中一半以上患者达到了完全缓解，最长 DoR 超 14 个月，疗效令人鼓舞 。在安全性方面，虽然有 39.2% 患者发生了可能与药物相关的≥ 3 级 TEAEs （治疗期间出现的严重不良事件），但大多数 TEAE 可恢复或通过剂量调整临床可控 。相较于既往治疗方案数据来看，戈利昔替尼在 r/r PTCL 中的初步结果令人欣喜。”

朱军教授表示：“JAK/STAT 信号通路在包括 T 细胞恶性肿瘤在内的多种血液系统恶性肿瘤的发生发展中具有重要作用，通过抑制该通路来治疗 PTCL 无疑是一种创新性的尝试。目前临床上确实也已经批准了一些初代非选择性 JAK 抑制剂，常用来治疗一些骨髓增殖性疾病，但近年来关于这些药物可广泛抑制 JAK 激酶而引发一些安全性风险日益引发临床关注。戈利昔替尼作为新一代 JAK1 高选择性抑制剂，其对 JAK1 的特异选择性相较于其他 JAK 激酶高 200~400 倍 ，属于临床目前亟需开发的新一代 JAK 抑制剂，有望解决初代药物的安全性风险。 另外，戈利昔替尼已获美国食品药品监督管理局‘快速通道认定（Fast Track Designation）’用于治疗 r/r PTCL 。本次入选 EHA 口头报告的全球多中心 I/II 期临床研究，其早期临床数据已在 2021 年第 16 届国际恶性淋巴瘤大会（ICML）入选口头报告 ，可见学界对戈利昔替尼研究成果的关注与重视程度。”

迪哲董事长、首席执行官张小林博士表示：“戈利昔替尼研究成果能够在备受瞩目的 2022EHA 做大会口头报告，再次印证了戈利昔替尼有潜力成为 r/r PTCL 患者全新的、更有效的靶向治疗方案。我们将继续加快药物研发上市进程，争取戈利昔替尼早日获批，惠及全球肿瘤患者。”

口头报告

标题： A phase I/II study of golidocitinib, a selective JAK1 inhibitor, in refractory or relapsed peripheral T cell lymphoma （戈利昔替尼，一种高选择性 JAK1 抑制剂，用于治疗复发难治性外周 T 细胞淋巴瘤 I/II 期临床研究）

分会场： Aggressive Lymphoma – Novel agents （侵袭性淋巴瘤 – 创新药）

时间： 2022 年 6 月 12 日 17 ： 30 – 18 ： 45 （北京时间）

会场： C1 厅

摘要编号： S218

报告人： Won-Seog Kim 教授（韩国三星医疗中心）

一、关于 EHA 年会

EHA 年会是全球血液学领域规模最大的国际会议之一，大会主题涵盖了血液学研究的各个方面，每年有来自全球 100 多个国家的 10000 余名专业人士与会，分享探讨有关血液学全球最前沿的创新理念及最新的科学及临床研究成果。 2022 年第 27 届年会将于 2022 年 6 月 9 日至 12 日在奥地利维也纳举行。

二、关于戈利昔替尼

戈利昔替尼，新一代 JAK1 特异性抑制剂，对其他 JAK 家族成员有高于 200~400 倍的选择性，首个适应症用于治疗 r/r PTCL ，正在中国、美国、韩国和澳大利亚等国家开展关键性注册临床试验。

国际多中心 I/II 期临床试验显示戈利昔替尼对于 r/r PTCL 患者疗效显著，且安全性和耐受性良好，有潜力成为全新的、更有效的靶向治疗方案。截至 2021 年 5 月 31 日，49 名复发难治性 PTCL 受试者完成了至少 1 次疗效评估（研究者根据 Lugano 标准进行评估），其中 21 例（42.9%）受试者在研究过程中达到肿瘤缓解，包括 11 例完全缓解（CR ， 22.4%）和 10 例部分缓解（PR ， 20.4%），在多种常见 PTCL 亚型的患者中均有应答，最长 DoR 超过 14 个月。 20 例（39.2%）受试者发生≥ 3 级药物相关 TEAEs （治疗期间出现的严重不良事件）。

三、关于外周 T 细胞淋巴瘤

PTCL 是一组高异质性、通常为侵袭性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），全球 PTCL 约占 NHL 的 7~10% 。我国 PTCL 的发病率高于欧美国家，约占 NHL 的 25% 。根据弗若斯特沙利文的分析， 2019 年全球约有 3.6 万 PTCL 新发患者，预计发病患者数量将会以 2.3% 的复合年增长率增长到 2024 年的 4.1 万例。 2019 年中国约有 2.26 万例新增 PTCL 患者，预计将会以 2.4% 的复合年增长率增长到 2024 年的 2.54 万例。

PTCL 患者预后极差，目前大多数亚型亦缺乏达成共识的标准治疗方法。初诊 PTCL 患者多采用以蒽环类为基础的综合化疗方案，但缓解率相对较低且复发率高。初治失败后的复发难治性患者预后更差，其五年生存期低于 30% 。因此，临床上亟需开发针对 r/r PTCL 的有效治疗方法。

四 、关于迪哲医药

迪哲医药是一家产品处于临床开发阶段的全球创新型生物医药企业，专注于恶性肿瘤、免疫性疾病领域创新药的研究、开发和商业化。公司坚持源头创新的研发理念，致力于新靶点的挖掘与作用机理验证，以推出全球首创药物 （First-in-class） 和具有突破性潜力的治疗方法为目标，力求填补未被满足的临床需求，引领行业发展方向。目前，两款在研药物处于全球关键性注册临床阶段，五款药物处于国际多中心临床阶段。

五、前瞻性声明

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