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资讯 > VR/AR > 36氪首发 | 将CRISPR技术用于新药研发与分子诊断,「克睿基因」获1700万美元A轮融资
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36氪首发 | 将CRISPR技术用于新药研发与分子诊断,「克睿基因」获1700万美元A轮融资

时间:08-06 06:52 阅读:4588次 转载来源:36氪

摘要:36氪获悉,生物科技公司克睿基因已完成1700万美元A轮融资,由启明创投领投,清松资本、盛鼎投资共同投资。本轮融资将主要用于技术平台的完善、生产研发中心建设,和推进新药项目IND申报,以及产品线的扩充。克睿基因成立于2016年7月,专注于新型医药、分子诊断领域中CRISPR技术原创性应用的开发,以解决难治愈性肿瘤、复杂遗传性疾病的临床需求。资料显示,CRISPR基因编辑技术能在细胞中精准识别特定DNA序列并制造双链断裂,从而实现定向基因改造,特异性调控细胞功能;相比上一代的TALEN及锌指核酸酶等技术,它

36氪获悉,生物科技公司克睿基因已完成1700万美元A轮融资,由启明创投领投,清松资本、盛鼎投资共同投资。本轮融资将主要用于技术平台的完善、生产研发中心建设,和推进新药项目IND申报,以及产品线的扩充。

克睿基因成立于2016年7月,专注于新型医药、分子诊断领域中CRISPR技术原创性应用的开发,以解决难治愈性肿瘤、复杂遗传性疾病的临床需求

资料显示,CRISPR基因编辑技术能在细胞中精准识别特定DNA序列并制造双链断裂,从而实现定向基因改造,特异性调控细胞功能;相比上一代的TALEN及锌指核酸酶等技术,它具有高效、快速、简单易用等特点2013年初,发表于Science杂志上的一篇文章首次证实:CRISPR技术能够编辑哺乳动物细胞基因组,能在生命科学领域真正得到广泛应用。

有专家就表示,基因编辑技术对于阐明疾病发生和药物作用机理、建立疾病动物模型、遴选药物作用靶点都具有重要作用,对促进新药研发具有重大价值,这通过全球制药巨头在过去几年中的陆续布局可见一斑。譬如,拜耳在2015年12月宣布投资3.35亿美元与初创基因编辑公司CRISPR Therapeutics合作开发新药用于血液疾病、失明和先天性心脏病的治疗;诺华也同年宣布与Intellia Therapeutics Caribou Biosciences展开合作,探索CRISPR基因编辑技术在药物研发中的应用。

不过,早年的CRISPR技术在脱靶效应的安全性、在动物或人体内的编辑效率、递送工具的成熟度等,离实现产业化还很远。在对市场、政策、人才和资金环境进行多年考察后,在生命科学领域有多年研究经验的徐元元博士创办了克睿基因,想要推动基于CRISPR技术产品的产业化。

据悉,目前公司已搭建了基因编辑技术平台以及基因递送平台:一方面基于基因编辑技术的药物和疗法来推进新型医药上市;另一方面,拓展应用基因编辑技术的高精度识别能力,搭建分子诊断的技术平台,来推动原创型产品开发和产业化。

具体来说,克睿基因利用基因编辑技术对健康供者(非患者本人)的T细胞进行改造,从而制备出大量供不同患者使用的CAR-T细胞,即通用型CAR-T,又称UCAR-T。

徐元元表示,与自体CAR-T疗法不同,UCAR-T可实现大规模量产,并不受患者T细胞质量的影响。这不仅能大幅度降低治疗费用,还无需针对每个病人单独制备,从“私人定制服务”变成了“产业化药品”,让药物可及性能够大幅提升,并可随时使用。

项目进展方面,目前克睿基因有多条产品管线在研,覆盖细胞治疗、基因治疗和分子诊断三大业务;其中已有一个新药研发项目开启了全球首例临床试验,诊断产品也已进入产品优化阶段。

至于产业化的问题,徐元元认为,CAR-T作为一个新兴领域,各家公司的生产工艺和生产系统均有差异,基于各自研究成果和临床数据建立起来的质量标准千差万别,要建立行业统一标准非常困难。但UCAR-T作为一种真正的产业化药品,可逐步消除这种差异。

团队方面,创始人兼CEO徐元元先后毕业于南京大学、清华大学和耶鲁大学,曾从事DNA损伤修复、肿瘤发生相关蛋白质的结构与功能等方面的研究,曾任职于上市药企亚宝药业创新药物研发平台,承担多项创新生物药的开发及2项1.1类小分子新药的临床前生物学评价。

目前,国内开展同类型研究的创业公司还有观梓科技威斯腾诊断华夏凯奇生物等。


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