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百余团队竞速肿瘤细胞疗法,预期两年内上市定价近百万

时间:01-14 13:29 阅读:21664次 转载来源:第一财经

摘要:作为一项个性化细胞免疫疗法,CAR-T引领了癌症治疗未来的重要方向,也成为点燃2018年医药产业和投资圈的一把烈火。 2017年,诺华和KitePharma的两款CAR-T疗法相继获批上市,商业化大门顺利开启。令中国患者和产业人士惊喜的是,中国CAR-T疗法在上市进程上与美国的距离并不遥远。2017年12月下旬,CFDA(国家食品药品监督管理总局)密集受理了5个CAR-T临床申请,中国

作为一项个性化细胞免疫疗法,CAR-T引领了癌症治疗未来的重要方向,也成为点燃2018年医药产业和投资圈的一把烈火。

2017年,诺华和Kite Pharma的两款CAR-T疗法相继获批上市,商业化大门顺利开启。令中国患者和产业人士惊喜的是,中国CAR-T疗法在上市进程上与美国的距离并不遥远。2017年12月下旬,CFDA(国家食品药品监督管理总局)密集受理了5个CAR-T临床申请,中国细胞免疫疗法的商业化再一次提速,两年内上市基本可以实现。

第一财经记者了解到,当前国内参与CAR-T研发的企业已经超过百家,相关临床研究达到100多项,上市公司仍在不断寻求开发机会,万亿级市场引得企业和资本竞相布局。

可见的市场空间下,业界期待的CAR-T疗法价格在百万左右。在美国数十万美元的定价经验下,这一价格究竟能否实现?

百余团队竞速

“中国的CAR-T竞争态势一定比美国激烈得多,2018年还会有更多临床获得受理。”博生吉安科董事长杨林告诉第一财经记者。

CAR-T全称嵌合抗原受体T细胞,是一种个性化肿瘤治疗方法,原理是从患者的供血中分离T细胞,运用基因工程技术在体外给T细胞加入一个嵌合抗原受体基因,使其可以特异性识别和杀伤癌细胞,在体外扩增后再次注入患者体内。

2017年末,CAR-T细胞免疫疗法正式引爆了中国医药圈。12月底,南京传奇、银河生物、上海恒润达生、科济生物、博生吉安科等5家公司的CAR-T细胞免疫疗法获得CFDA的临床试验申请受理,这一在国内持续多年的研究的商业化路径越来越清晰可见。

截至目前,全球共有两款CAR-T产品获批上市,分别是诺华的Kymriah和Kite的Yescarta,前者用于治疗儿童和年轻成人的急性淋巴细胞白血病,定价47.5万美元,后者适应症则为特定类型大B细胞淋巴瘤,定价37.3万美元。

高昂定价和市场刚需为这一疗法带来千亿级市场规模。天风证券最新研报估算,中国CAR-T存量市场空间为228-285亿元。平安证券则预计,我国每年新增血液瘤市场185亿元,实体瘤市场则高达千亿规模。

面对巨大市场,不少企业已经进入加速赛道。12月初,复星医药与Kite Pharma的合资公司复星凯特在上海张江启动CAR-T细胞治疗基地,药明康德与Juno Therapeutics的合资公司成立药明巨诺也正在推动CAR-T技术在中国的开发。

除此之外,中国自主CAR-T研发团队也达到相当规模。杨林告诉第一财经记者,国内大概有100多家企业和团队在做CAR-T研究。除上述5家公司外,智飞生物、冠昊生物等上市公司均有所布局。而全球最大临床试验注册库Clinical Trials数据显示,当前全球共有231项CAR-T临床研究项目,其中,中国占据124项,超过美国的70项。

两年内酝酿上市

CFDA对CAR-T的受理可谓给产业打了一剂强心针。“中国有足够的细胞治疗基础,国家政策也积极跟进,很多企业都做好了临床申报准备。”杨林对第一财经记者表示,CAR-T在未来一到两年上市完全有可能。

政策的明确支持成为CAR-T快速上市的基础。2016年12月,国家药审中心(CDE)发布《细胞制品研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》,细胞制品未来将按药品评审原则进行处理,为中国CAR-T申报指明方向。一年后,CDE正式发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》(下称《指导原则》),提出了CAR-T产品在药学研究、非临床研究和临床研究方面的一般原则和基本要求。

“《指导原则》废除了传统的临床Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期,学习美国,把临床分为验证阶段和确认阶段,三期临床压缩成两期,又把CAR-T放在快速审批通道,所以拿到临床批件后,完全有可能实现一到两年就上市。”杨林告诉第一财经记者。

快速的上市时间下,能否在短期内建立起符合规范的质量控制和工艺体系成为决定国内CAR-T企业成败的关键。第一财经记者了解到,当前CAR-T研发企业中,仅有少数几家企业能够建立起符合CFDA要求的GMP(生产质量管理规范)车间,杨林则向第一财经记者透露,博生吉安科将启动更大规模的产业化大楼。

“CAR -T作为一种个体化的治疗方式,其工艺开发相对较为复杂,中间环节较多,需要很强的CMC(化学生产工艺控制)团队进行质量监控,没有好的生产质量,一方面有可能导致无效,另一方面会引发安全问题。”科济生物董事长李宗海此前接受第一财经记者专访时表示。

此外,上市进程的加快并不意味着中外研发处于相当水平。一位熟悉中外细胞治疗领域的业内人士告诉第一财经记者,中美CAR-T研发水平“就像苹果和橘子”,仍有一定差距。

CRC Oncology执行董事茹钦华对第一财经记者解释,CAR-T项目的评估应围绕CAR结构全球专利申请可行性、GMP(生产质量管理规范)生产流程完善程度,以及临床研究的设计水平三方面。

“许多业内人士都知道,有的CAR-T产品可以申请全球专利,有的只能申请国内专利;美国和中国对GMP生产标准的要求也有不少不同;临床研究,尤其是Ⅰ期临床涉及方法上中美也有明显不同。”茹钦华告诉第一财经记者。

针对临床差距,上海市第六人民医院肿瘤内科副主任医师沈赞进一步对第一财经记者表示, “经过良好设计的临床研究才能真正体现CAR-T对某些肿瘤的实际疗效。美国有良好设计的临床研究,按照规矩和规范来做事,中国很多团队的研究没有经过良好的设计和控制,数据报出来可信度也有待观察。”

近百万价格预期

技术的商业化落地,定价无疑是绕不开的话题。“高昂的治疗费用是目前CAR-T疗法商业化的最大难点。”茹钦华对第一财经记者表示。

诺华和Kite Pharma的两款CAR-T疗法定价均在数十万美元,高昂治疗费用背后是难以下降的实际成本。“在美国,病人自体CAR-T细胞生产成本至少在十几到二十万美元,包括外包生产、质控、冷链运输、医院管理等。”茹钦华告诉第一财经记者。

而在中国,尽管存在定价机制和人工差别,CAR-T疗法总成本也处于较高水平。

杨林告诉第一财经记者,CAR-T疗法的成本主要包括细胞制备、慢病毒、质量控制和冷链运输几个方面,各家企业由于工艺不同,成本也有所不同,“但十几万的成本是很合理的。”

沈赞则向第一财经记者算了一笔更清晰的账。“研发方面,成功筛选到一个靶点的研发过程在8个月到1年;人力方面,培养一个独立操作CAR-T的人才要6个月到1年,月薪1万五,再加上两个同样工资水平的质检员;GMP实验室,从建设、设计到消毒、监督、管理,一整套成本非常高;产品生产过程还需要一整个团队的配合,综合考虑,一个病人的治疗成本要在30万左右。”

高昂成本下,如何定价成为研发企业最为关心的问题。“国外药品定价充分考虑前期研发投入,在我国前期研发投入能被算进来的可能性比较小,而且竞争激烈,大家没办法把前期成本加进来。”杨林告诉第一财经记者。

“一个合理的定价,要保证病人用得起,医院愿意用,不挫伤公司积极性。”杨林告诉第一财经记者,未来CAR-T定价的合理区间在50万-80万,沈赞同样表示,“80-100万的价格比较合理,不能不考虑盈利,不然没有人有动力去做。”

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